Cortesía: Himanshu Sehgal & Shivani Chandra, PharmaShots*
Manteniéndose erguida y abriendo camino gradualmente a través de una extensa investigación, la terapia celular y genética es un rayo de esperanza en el tratamiento de enfermedades raras y hereditarias. La terapia celular y genética tiene como objetivo prevenir, tratar y potencialmente reducir los efectos de la causa subyacente de las enfermedades genéticas.
Impulsado por constantes vientos innovadores, se prevé que el mercado de terapia celular y genética crezca un 20 por ciento año tras año hasta 2025. Con unos ingresos totales de 52.000 millones de dólares, Merck & Co. ocupó el puesto más alto entre la lista de empresas que desarrollan terapia celular.
05 Takeda.
Ingresos totales: 29.400 millones de dólares
Terapia celular y genética aprobada: Alofisel
Sede: Tokio, Japón
Takeda, una empresa biofarmacéutica global impulsada por la I+D, se compromete a descubrir y ofrecer productos en todas las áreas terapéuticas. El segmento de terapia celular y génica de Takeda incluye Alofisel. El MHLW aprobó a Takeda para fabricar y comercializar Alofisel en todo Japón para tratar a pacientes con enfermedad de Crohn luminal no activa o levemente activa.
04 Celgene
Ingresos totales: 46,16 mil millones de dólares
Terapia celular y genética aprobada: Breyanzi y Abecma
Sede: Nueva York, Estados Unidos
Bristol Myers Squibb (BMS) es una empresa biofarmacéutica global dedicada al desarrollo y comercialización de productos dirigidos a diversas áreas terapéuticas, incluidas oncología, enfermedades cardiovasculares e inmunológicas. La filial de BMS, Celgene Corporation, es una empresa farmacéutica que se centra principalmente en el desarrollo de inmunoterapias para el tratamiento del cáncer. En el marco de su terapia celular inmunológica, Celgene tiene dos terapias aprobadas, Breyanzi y Abecma. Breyanzi fue aprobado para el tratamiento del linfoma de células B grandes. Además, en colaboración con 2seventybio (una empresa biológica de bluebird), BMS también recibió la aprobación para Abecma para el tratamiento del mieloma múltiple.
03 Spark Therapeutics
Ingresos totales: 49,27 mil millones de dólares
Terapia celular y genética aprobada: Luxturna
Sede: Basilea, Suiza
Roche es una empresa biofarmacéutica multinacional que desarrolla y comercializa productos en áreas terapéuticas que incluyen oncología, enfermedades cardiovasculares e inmunológicas. La filial de Spark Therapeutics descubre y ofrece terapias genéticas para el tratamiento de trastornos genéticos. Luxturna de Spark fue aprobado como terapia genética para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber. Luxturna se desarrolla utilizando el principio activo vortigene neparvovec. A principios de enero de 2018, Spark Therapeutics celebró un acuerdo de licencia con Novartis para desarrollar y comercializar Luxturna en áreas fuera de EE. UU.
02 Novartis
Ingresos totales: 50,54 mil millones de dólares
Terapia celular y genética aprobada: Zolgensma & Kymriah
Sede: Basilea, Suiza
Novartis es una empresa biofarmacéutica global que descubre, desarrolla y ofrece productos farmacéuticos para tratar afecciones médicas no cubiertas. Kymriah es la primera terapia celular de la empresa aprobada para el tratamiento de la leucemia linfocítica aguda, que utiliza las células T del paciente para combatir y matar las células cancerosas. Zolgensma, por su parte, es la terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). Zolgensma reemplazó el gen SMN1 faltante o defectuoso con una nueva copia del gen en la célula del paciente, inhibiendo así la progresión de la enfermedad.
01 Merck
Ingresos totales: 52 mil millones de dólares
Terapia celular y genética aprobada: adstiladrina
Sede: Nueva Jersey, Estados Unidos
Con áreas de enfoque que se extienden a Cardiovascular, Diabetes, Oncología, Neurología e Inmunología, Merck es una empresa biofarmacéutica multinacional que también ha marcado un lugar importante entre las empresas que desarrollan terapias celulares y genéticas. Adstiladrin es el único medicamento que la empresa ha aprobado para este tipo de terapias. En diciembre de 2022, la FDA aprobó Adstiladrin de Merck para tratar el cáncer de vejiga no músculo-invasivo que no responde al bacilo de Calmette-Guérin y que es de alto riesgo.
Fuente:
*Basados en los informes anuales, presentaciones ante la SEC, comunicados de prensa y sitios web de las empresas. Presentado a mediados de 2023.