Por: Alex Zhavoronkov, PhD
En 2021, uno de los años récord en inversiones en biotecnología, la FDA aprobó unos 50 medicamentos, 36 de estos eran moléculas pequeñas. En mi opinión, solo alrededor de 5 de estos fueron realmente innovadores y se dirigieron a mecanismos y objetivos novedosos. La décima revisión de la Clasificación Internacional de Enfermedades (CIE) contenía 55.000 códigos para enfermedades, lesiones y afecciones. Incluso si asumimos que solo hay 10,000 enfermedades, 50 aprobaciones de la FDA por año parece ser un número extraordinariamente pequeño.
La razón de este pequeño número de terapias innovadoras y efectivas es el largo tiempo, el alto costo y la baja probabilidad de éxito del descubrimiento y desarrollo de fármacos. En promedio, este proceso toma 12 años, cuesta más de $2 mil millones de dólares y falla más del 90% de las veces. Las terapias más innovadoras con nuevos objetivos tienen una probabilidad de fracaso aún mayor. Para obtener la aprobación de estos 50 medicamentos en 2021, las compañías farmacéuticas a nivel mundial gastaron más de $100 mil millones y más de una década.
Cortesía: Alex Zhavoronkov, PhD y Midjourney Generative AI, ilustración de dos científicas biomédicas estadounidense y china dándose la mano.
La industria de la biotecnología es muy diferente de cualquier otra industria y es importante entender cómo funciona y el papel que juega China en la entrega de medicamentos seguros y efectivos a los pacientes que sufren en todo el mundo. Compartir el riesgo, los gastos y la infraestructura dará como resultado la aceleración de la biotecnología global y aumentará el número de aprobaciones de medicamentos innovadores. Una colaboración más estrecha entre EE. UU. y China en biotecnología permitiría a los inversores compartir enormes riesgos y beneficios al tiempo que beneficiaría a todos en el planeta y haría de este un lugar mucho mejor.
Los avances en biotecnología benefician a todos en el planeta, pero principalmente a los EE. UU.
Las enfermedades no tienen fronteras y no discriminan por nacionalidad. En los países desarrollados, el riesgo de desarrollar cáncer, Alzheimer, Parkinson y la mayoría de las demás enfermedades depende de la esperanza de vida. Y cuanto más vivan las personas, mayores serán las posibilidades, ya que la mayoría de las enfermedades están asociadas y son impulsadas por el envejecimiento. Incluso con las tasas actuales, debo esperar que uno de cada dos lectores de este artículo tenga cáncer en su vida. Pero en las últimas dos décadas, se descubrieron y desarrollaron varias terapias efectivas contra el cáncer. Por ejemplo, algunos pacientes pueden curarse por completo con inmunoterapia. Y muchos de los medicamentos de inmunoterapia recientes se descubrieron, perfeccionaron, abarataron e hicieron más accesibles para los pacientes de todo el mundo gracias al reciente auge de la biotecnología en China. Para muchos, el cáncer ya no es una sentencia de muerte.
Estados Unidos tiene más para beneficiarse de los avances en biotecnología que cualquier otro país por dos razones. Primero, tiene el sistema de salud más caro del mundo, que representa más del 18% del PIB en 2021 o $4,3 billones.
En segundo lugar, la esperanza de vida en EE. UU. en 2021 fue menor que en China. En 2021, la esperanza de vida en China continental era de 78,2 años, mientras que en Hong Kong era de 85,1 años y en los EE. UU. era de 76,1 años. Solo piénselo, en promedio, los chinos viven dos años más que los estadounidenses, y los chinos que viven en Hong Kong viven 9 años más que los estadounidenses. Si el derecho a vivir es un derecho humano fundamental, EE. UU. necesita trabajar duro para “ponerse al día”.
Aunque EE. UU. es el mayor financiador de la ciencia biomédica en todo el mundo, no ha dado prioridad al aumento de la vida útil y la longevidad. Muchos de los avances necesarios para prolongar la vida de los estadounidenses se pueden lograr mediante la colaboración con China. El costo y la velocidad del descubrimiento de fármacos pueden reducirse sustancialmente mediante la distribución de la carga de trabajo y los riesgos. Un fármaco descubierto en colaboración con China beneficiará a los pacientes de EE. UU. y cuando los inversores estadounidenses posean parte de este fármaco, todos ganan.
China tiene más científicos y avanza rápidamente en la calidad de la ciencia
Es natural esperar que una nación de más de 1.400 millones de personas que salió de la pobreza y, durante mucho tiempo, se centró en uno o dos niños por familia e invirtió mucho en educación tenga más científicos que cualquier otro país del mundo. Como era de esperar, entre 2018 y 2020, China publicó el 23,4% de los artículos científicos del mundo, eclipsando a los EE. UU. China ahora ocupa el primer lugar en términos de los artículos académicos más citados, según la revista Science publicada por la Academia Estadounidense para el Avance de la Ciencia (AAAS), lo que indica una calidad superior de la investigación. Y si miramos las tendencias, China apenas está comenzando. Muchos de estos científicos están inventando nuevos métodos para descifrar los mecanismos de la enfermedad, identificar objetivos farmacológicos prometedores y desarrollar nuevas formas de tratar enfermedades mortales.
Cortesía: Alex Zhavoronkov, PhD y Midjourney Generative AI, ilustración de la velocidad en China.
Muchas “enfermedades raras” no son tan raras en China
Si bien la definición de “enfermedad rara” puede variar, la Unión Europea la define como una enfermedad que afecta a menos de 1 de cada 2000 ciudadanos. Estas enfermedades son difíciles de financiar y estudiar porque las pequeñas poblaciones de pacientes las hacen atractivas para los inversores y dificultan la inscripción de pacientes en estudios clínicos.
Sin embargo, con 1400 millones de personas, 1 de cada 2000 son 700 000 pacientes: hay 69 países en el mundo con menos ciudadanos. El estudio de muchas de estas enfermedades, por ejemplo, enfermedades raras del hígado, puede mejorar nuestra comprensión de la biología más amplia de la enfermedad y China está intensificando los esfuerzos en todos los aspectos.
China realizó inversiones masivas en infraestructura de investigación y desarrollo
Para aquellos que no conocen China, consta de alrededor de 35 provincias y territorios que funcionan como un solo organismo unido. Sin embargo, estas provincias compiten entre sí en indicadores económicos y muchas otras medidas. Esta competencia hace que la innovación se distribuya de manera mucho más uniforme: casi todas las regiones a las que vaya, por remotas que sean, tendrán un centro de innovación que está tratando de atraer, construir y hacer crecer las empresas innovadoras y está tratando de construir ecosistemas completos de empresas que puedan funcionar juntos. Estos centros de innovación realizan su propia investigación de mercado y, por lo general, entienden quién es quién en la industria al nivel de un buen analista de tecnología.
Por ejemplo, en 2020, después de que Insilico Medicine desarrollara y validara el motor de descubrimiento de objetivos llamado PandaOmics y la plataforma de predicción de resultados de ensayos clínicos llamada inClinico, queríamos construir un sistema completamente robótico para combinar estas dos plataformas para permitir la generación rápida de hipótesis de enfermedades, identificación de objetivos, validación de objetivos y medicina traslacional con participación humana mínima o nula, es decir, automatización completa. Anteriormente, ninguna otra empresa o institución de investigación que conozco había hecho esto antes y tuvimos que pensar dónde podríamos construir un laboratorio tan futurista. Así que exploré varias áreas en todo el mundo y en China donde esto podría hacerse. No buscábamos financiamiento del gobierno, pero necesitábamos tener varias compañías en un solo lugar que pudieran ayudar a construir los robots y también ayudar con el desarrollo de modelos de enfermedades, ingeniería de tejidos, reprogramación de células, desarrollo de organoides y desarrollo de software para sistemas totalmente autónomos: no puede hacerlo todo solo, necesita socios. Para mi sorpresa, había varios lugares en China donde existían estos ecosistemas. Uno de los biohubs más avanzados de China, BioBAY, no solo tenía el ecosistema de empresas, sino que también estaba dispuesto a ayudar a atraer los elementos que faltaban y ubicarlos a todos en una pequeña área.
Muchos de estos centros y parques de innovación reúnen a una gran cantidad de empresas proveedoras que prestan servicios a la industria y la academia. Al igual que la industria de TI, donde “diseñado en California, hecho en China”, comúnmente conocido como el “modelo comercial de Apple” permitió que muchas empresas prosperaran, el surgimiento de organizaciones de investigación por contrato (CRO) en China permitió que miles de empresas de biotecnología en todo el mundo para acelerar su investigación. Se proyecta que el valor de mercado de las CRO farmacéuticas supere los $22 mil millones en 2024 según un informe reciente de EqualOcean. Muchas de estas empresas CRO cotizan en bolsa en China y obtienen valiosas valoraciones. Esto permitió a dichas empresas recaudar dinero del mercado público y la financiación de la deuda e invertir en infraestructura de investigación y desarrollo que a menudo supera la infraestructura de las grandes empresas farmacéuticas tanto en escala como en complejidad. Además, gran parte de esta infraestructura se está automatizando rápidamente con el impulso hacia la robótica de laboratorio. Esta no es una tendencia reciente. Algunas de las CRO más grandes han estado en el negocio desde 2004 y han escalado globalmente. Si EE. UU. quisiera ponerse al día, necesita invertir sustancialmente más y en paralelo y en colaboración con China. Esto beneficiaría tanto a los pacientes como a las personas sanas.
China está mejorando rápidamente la regulación para la aceleración de los ensayos clínicos
En el pasado, el proceso de ensayos clínicos de China era extremadamente burocrático y prolongado, y tomaba prestadas las mejores y las peores prácticas de los reguladores estadounidenses y europeos. Sin embargo, en los últimos años, se dio cuenta de que gran parte del tiempo se desperdicia en negociaciones entre las empresas y las agencias reguladoras. Por ello introdujo estándares y plazos estrictos para que las agencias reguladoras respondieran. También renovó el personal de las agencias reguladoras que ahora incluye científicos y médicos de alto nivel que están motivados para brindar terapias innovadoras a los pacientes con mayor rapidez. Y aunque todavía no he visto ningún récord dramático de velocidad, el proceso de aprobación se ha acelerado mucho. Estos cambios ahora hacen de China un lugar muy atractivo para realizar los estudios de eficacia. En el pasado, la mayoría de las empresas optaron por realizar primero los estudios de eficacia en los EE. UU. y luego rehacer los estudios en China. Hoy en día, muchas empresas optan por realizar los estudios de eficacia en EE. UU. y China en paralelo. Una mayor colaboración entre las agencias reguladoras puede ayudar a acelerar la entrega de nuevas terapias eficaces a nivel mundial.
Impulsar terapias innovadoras en China
Muy a menudo, la industria farmacéutica en China es retratada como la “industria imitadora”, ya que las compañías farmacéuticas locales prefieren desarrollar terapias similares o bajo licencia de las terapias efectivas de las compañías occidentales. Sin embargo, en los últimos años, el gobierno hizo de la innovación en biotecnología una prioridad nacional. Para decepción de muchas de las grandes compañías farmacéuticas que estaban obteniendo enormes ganancias con los genéricos sin patente, o las terapias de imitación de “yo también”, solo los medicamentos innovadores pueden obtener márgenes de ganancias sustanciales. Además, las empresas de biotecnología que cotizan en bolsa deben demostrar que tienen terapias innovadoras en desarrollo.
Cortesía: Alex Zhavoronkov, PhD y Midjourney Generative AI, ilustración del impulso de China por nuevos medicamentos que requieren un alto grado de novedad.
La biotecnología es un “casino molecular” con apuestas de miles de millones de dólares donde el perdedor lo pierde todo y el ganador, mientras obtiene ganancias sustanciales, también beneficia a todos
La biotecnología es un casino molecular porque implica asumir grandes riesgos para lograr potencialmente grandes recompensas. El campo involucra el uso de técnicas moleculares y celulares para desarrollar nuevos productos y tecnologías, y estos esfuerzos pueden ser muy costosos. Sin embargo, si una empresa de biotecnología tiene éxito en el desarrollo y lanzamiento de un nuevo producto al mercado, las ganancias pueden ser sustanciales. Por ejemplo, un nuevo medicamento exitoso podría generar miles de millones de dólares en ingresos para la empresa que lo desarrolló.
Al mismo tiempo, la biotecnología tiene el potencial de beneficiar a todos, no solo a las empresas que tienen éxito en el casino molecular. Esto se debe a que los productos y tecnologías desarrollados a través de la biotecnología pueden tener una amplia gama de aplicaciones, desde mejorar la salud pública hasta aumentar la productividad agrícola. Entonces, incluso si una empresa de biotecnología en particular no obtiene ganancias sustanciales, los avances que ayuda a lograr pueden tener un impacto positivo en la sociedad en su conjunto.
Cortesía: Alex Zhavoronkov, PhD y Midjourney Generative AI, ilustración de un “casino molecular”.
La colaboración en el descubrimiento de fármacos impulsado por la IA y la robótica beneficia a todos
El descubrimiento de fármacos impulsado por la IA y la robótica tiene el potencial de revolucionar la forma en que abordamos y tratamos las enfermedades, convirtiéndolas en un área de colaboración que debería ser prioritaria tanto para China como para los Estados Unidos. Esto se debe a que el desarrollo de medicamentos nuevos y efectivos beneficia no solo a los países involucrados en su descubrimiento, sino a toda la comunidad mundial.
Al colaborar, China y Estados Unidos pueden compartir el riesgo y el costo del descubrimiento de fármacos, dando a ambos países más “disparos a puerta” y aumentando las posibilidades de éxito. Esto no solo beneficia a los países involucrados, sino también a los pacientes que se beneficiarán del desarrollo de tratamientos nuevos e innovadores.
Además de los beneficios financieros de la colaboración, también existe un fuerte argumento científico para trabajar juntos en este campo. La biotecnología y el descubrimiento de fármacos habilitados por IA son campos altamente interdisciplinarios que requieren experiencia en áreas como biología, química, informática e ingeniería. Al aunar los recursos y la experiencia de ambos países, podemos reunir a algunos de los mejores y más brillantes científicos e investigadores para trabajar en los desafíos de salud más apremiantes que enfrenta el mundo en la actualidad.
En conclusión, la biotecnología y el descubrimiento de fármacos mediante IA son áreas de colaboración que tanto China como Estados Unidos deberían priorizar. Al trabajar juntos, podemos compartir el riesgo y el costo del descubrimiento de fármacos, reunir a algunos de los mejores y más brillantes científicos e investigadores y, en última instancia, beneficiar a la comunidad mundial mediante el desarrollo de tratamientos nuevos y efectivos para una amplia gama de enfermedades.
Publicado originalmente por Alex Zhavoronkov, PhD, en Forbes.com el 4 de enero de 2023. Fragmento otorgado por el autor para Clinical Research Insider.
Alex Zhavoronkov, PhD
Hong Kong / Nueva York
Fundador y CEO de Insilico Medicine. Dirige el laboratorio de medicina regenerativa en el Centro Clínico y de Investigación Federal de Hematología, Oncología e Inmunología Pediátricas en Moscú, Rusia. Cofundador del First Oncology Research and Advisory Center. Insilico Medicine, con sede en Hong Kong y Nueva York, es una empresa global de desarrollo y descubrimiento de fármacos impulsada por IA en etapa clínica fundada en 2014. https://www.longevitypledge.org/
