Por: Chris De Savi, Socio CSO en Curie.bio
¡Esto fue todo para 2022!, otro año de descubrimientos incesantes en materia de fármacos.
Para los aficionados al descubrimiento de fármacos, aquí está la lista de nuevos medicamentos aprobados por la FDA en 2022, 37 NEM (nuevas entidades moleculares) hasta ahora, por debajo de 2020 y 2021 (53 y 50 aprobaciones, respectivamente). Antes de empezar a hablar de un declive en la innovación, cabe señalarse que el pasado fue un año turbulento económicamente, y que el declive puede atribuirse a la pandemia por COVID-19. No obstante, el total de aprobaciones ha sido mayor en la última década que en las anteriores.
Para iniciar, ha sido un GRAN año para la terapia génica, la cual ofrece la posibilidad de una cura permanente para una amplia gama de trastornos hereditarios. Entre esas aprobaciones se incluyen:
Skysona, se utiliza para tratar la adrenoleucodistrofia cerebral, una enfermedad rara que se presenta en los varones y que permite la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga en el cerebro, lo que provoca discapacidad grave o la muerte. Se fabrica específicamente para cada paciente, utilizando las células madre sanguíneas del propio paciente y añade copias funcionales del gen ABCD1 a las células del paciente; por bluebird bio.
Zynteglo, se utiliza para el tratamiento de la ß-talasemia, un trastorno sanguíneo hereditario que hace que el organismo produzca menos hemoglobina. Para fabricar el Zynteglo, las células madre extraídas de la sangre del paciente se modifican con un virus que transporta copias funcionales del gen de la beta globina a las células; por bluebird bio.
Hemgenix, se utiliza para el tratamiento de la hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético causado por la falta o insuficiencia del Factor IX de coagulación de la sangre. Hemgenix suministra un gen funcional de la proteína coagulante al hígado, donde se fabrica; por CSL Behring.
Adstiladrin, es la primera terapia génica para el tratamiento del cáncer de vejiga; creado en Ferring Pharmaceuticals.
Nuevos medicamentos aprobados en el Q422:
Krazati, un inhibidor de KRASG12C para el tratamiento del CPNM; Mirati Therapeutics.
Rezlidhia, un inhibidor de la isocitrato deshidrogenasa-1 utilizado para tratar la LMA recidivante o resistente al tratamiento; Rigel Pharmaceuticals Inc.
Tzield, un mAb humanizado anti-CD3 que se utiliza para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3; Provention Bio.
Elahere, un anticuerpo dirigido contra el receptor de folato (FR) alfa y un conjugado inhibidor de microtúbulos que se utiliza para tratar el cáncer epitelial de ovario, de trompa de Falopio o primario de peritoneo FR alfa positivo y resistente al platino; ImmunoGen, Inc.
Tecvayli, un captador biespecífico de células T CD3 dirigido por antígenos de maduración de células B utilizado para tratar el MM R/R; Janssen Inc.
Imjudo, un anticuerpo anti-CTLA-4 utilizado para tratar el CHC irresecable en combinación con durvalumab; AstraZeneca.
Lenacapavir, un inhibidor de la cápside del VIH-1 para el tratamiento del VIH; Gilead Sciences.
Mosunetuzumab, un anticuerpo biespecífico humanizado anti-CD20/CD3 utilizado para tratar el linfoma folicular R/R; Roche.
Briumvi, un anticuerpo monoclonal anti-CD20 para el tratamiento de la EM; TG Therapeutics, Inc.
17 de estas nuevas entidades moleculares pueden clasificarse como medicamentos de molécula pequeña.
Medicamentos de primera línea 2022
Por otra parte, el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) identificó 20 de los 37 nuevos medicamentos aprobados en 2022 (54%) como primeros de su clase. Estos fármacos tienen mecanismos de acción diferentes de los de las terapias existentes.
Estos nuevos fármacos de primera clase fueron:
Camzyos (mavacamten), un inhibidor de la miosina, utilizado para mejorar la capacidad funcional y los síntomas en pacientes con un tipo de miocardiopatía hipertrófica obstructiva, en la que el músculo cardíaco se engrosa, lo que dificulta el bombeo de sangre.
Mounjaro (tirzepatida), una inyección agonista dual de los receptores GIP y GLP-1 para mejorar el control glucémico en adultos con diabetes de tipo 2, como complemento de la dieta y el ejercicio.
Pluvicto (lutecio 177 Lu vipivotida tetraxetán), una inyección terapéutica de radioligando para tratar a adultos con cáncer de próstata específico, de membrana positiva, metastásico y resistente a la castración que hayan recibido al menos dos terapias previas, incluida una quimioterapia. El pluvicto consiste en un radionúclido, lutecio Lu-177, unido a una fracción que se une a PSMA, una proteína transmembrana que se expresa en el cáncer de próstata.
Sunlenca (lenacapavir), un inhibidor de la cápside del VIH1, el primero de su clase, que se administra en comprimidos e inyección a adultos con VIH que han recibido previamente muchas terapias contra el VIH y cuya enfermedad no puede tratarse con otros fármacos disponibles. Los pacientes reciben Sunlenca en combinación con otro(s) antirretroviral(es).
Tzield (teplizumab-mzwv), una inyección de anticuerpo monoclonal dirigido a CD3 para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos con diabetes tipo 1 en estadio 2.
Voquezna Triple Pak (vonoprazán, amoxicilina y claritromicina) y Voquezna Dual Pak (vonoprazán y amoxicilina) son productos coenvasados que contienen combinaciones de comprimidos y cápsulas para tratar a adultos con infección por H. pylori, una infección bacteriana del estómago.
Pyrukynd (mitapivat), un activador de la piruvato quinasa utilizado para tratar la anemia hemolítica (un trastorno en el que los glóbulos rojos se destruyen más rápido de lo que pueden fabricarse) en adultos con deficiencia de piruvato quinasa, un trastorno hereditario que provoca la destrucción prematura de glóbulos rojos.
Kimmtrak (tebentafusp-tebn), un péptido biespecífico gp100-inyección captadora de células T CD3 dirigida por HLA, utilizado para tratar el melanoma uveal metastásico o irresecable, un cáncer poco frecuente que se desarrolla en una parte del ojo llamada úvea.
Opdualag, una inyección para tratar a pacientes con melanoma metastásico o irresecable. Contiene nivolumab, un anticuerpo bloqueante del receptor de muerte programada-1 (PD-1), y relatlimab, un anticuerpo bloqueante del gen de activación linfocitaria-3 (LAG-3).
20 de los medicamentos aprobados eran para tratar enfermedades raras o “huérfanas”.